飞尼妥(afinitor)、依维莫司(everolimus)长期医治可坚持稳定控制肾脏肿瘤-

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  超过80%的成年结节性硬化症(TSC)患病者伴有肾血管平滑肌脂肪瘤(AML),其引发的各种急慢性一并发生的不良症状成为最常见死因。大多数TSC-AML患病者都不具备外科手术条件或机遇,但药品医治却能高达很好的治疗效果。mTOR抑制剂是TSC-AML一线医治方案,而飞尼妥(afinitor)/依维莫司(everolimus)是中国外唯一获得批准用于医治此病的mTOR抑制剂。经典的EXIST-2研究显示,飞尼妥(afinitor)医治能使TSC-AML的瘤体迅速缩小,长期医治可坚持稳定控制肾脏肿瘤。因此,绝大多数TSC-AML患病者首选飞尼妥(afinitor)医治,而非外科手术(急性出血时,首选栓塞医治)。

  临床参考EXIST-2研究医治,发现国内的患病者长期足剂量医治的可行性太低,很多患病者由于不良反应和经济问题而自行选择停药,因此探索适合国内患病者的医治模式迫在眉睫。郭教授的临床实践证实,飞尼妥(afinitor)停药后,肾脏AML的体积会再次增大,后续仍需要飞尼妥(afinitor)再医治。比起短期医治和间歇医治,序贯医治和标准医治模式的治疗效果更好,患病者的疾病能够长期稳定控制。新辅助医治的探索给特定的患病者带来了收益,
飞尼妥(afinitor)、依维莫司(everolimus)长期医治可坚持稳定控制肾脏肿瘤-
也是未来医治的一个方向。

  案例分享:一位女性年轻患病者,双肾多发错构瘤(AML),右侧最大直径20cm,左侧最大直径8.6cm。患病者先接受了右肾部分切除术,做完手术后2个月开始飞尼妥(afinitor)10毫克/d医治。医治2个月后,左侧肿瘤最大直径缩小为5cm。次年行左肾部分切除术,随访20个月,肿瘤情况稳定。截至目前他已积累了5例新辅助医治的数据,并在今年投稿了欧洲泌尿外科学会(EAU)会议。TSC-AML是一种罕见的遗传性肿瘤,在临床医治中不仅要关注患病者的治疗效果收益,还需要考虑患病者的经济负担和药品医治不良反应,因此探索适合患病者的个体化医治模式,是他目前的主要研究方向。

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