依维莫司(everolimus)、飞尼妥(afinitor)开启中国TSC-AML靶向医治时代-

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  2013年, 依维莫司 进入了国内的市场,能够用来医治那些在舒尼替尼或索拉非尼医治失败后的晚后期肾细胞癌。2016年,依维莫司被国家局批准用于不需立即外科手

  2013年,
依维莫司(everolimus)、飞尼妥(afinitor)开启中国TSC-AML靶向医治时代-
依维莫司(everolimus)
进入了国内的市场,能够用来医治那些在舒尼替尼(sunitinib)或索拉非尼(sorafenib)医治失败后的晚后期肾细胞癌。2016年,依维莫司(everolimus)被国家局批准用于不需立即外科手术的TSC-AML(结节性硬化症-肾血管平滑肌脂肪瘤),开启中国TSC-AML靶向医治时代。

  结节性硬化症(TSC)为多器官系统的以良性肿瘤为特点的常染色体显性遗传病,主要致病基因TSC1/TSC2。其在新生儿中的发病概率约为1/6000,国内约有超过10万例该病患病者。肾血管平滑肌脂肪瘤(AML)是TSC患病者常见的肾脏病变,超过80%的TSC患病者中伴有TSC-AML。近年来,TSC-AML逐渐引发起中国外专家的广泛关注和重视。国际TSC共识推荐mTOR抑制剂作为TSC-AML的一线医治,依维莫司(everolimus)(飞尼妥(afinitor))可抑制mTOR靶点。

  阻断因TSC1/2失活所引发的下游mTOR讯号通路过度激活、从而来抑制细胞生长与增殖、抑制血管生成,医治和延缓TSC-AML进展,改善TSC相关病症。目前,中国市场只有原研诺华获得批准面市,诺华的依维莫司(everolimus)片中国最新中标价高,虽然比此前的价钱低了不少,但仍给患病者不小的负担。这为国内产仿制药物留下了空间。

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